Ti li u chiaNG tH i:NNG LM THI NGUYN s I C wWw.SinhHoc.edu.

vn TR
KHOA CNSH&CNTP

CH

LI U PHP GEN CH A TR HIV/AIDS

SV L P : L TH TRANG : K40 CNSH

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn

TV N

B nh HIV/AIDS tuy m i ch c pht hi n cch y 30 n m nh ng n tr thnh m t i d ch ton c u, mang l i ci ch t cho hng ch c tri u ng i, ly lan v i t c nhanh v cho n nay v n ch a c ph ng php no ch a tr t n g c c n b nh nguy hi m ny. Nh ng hi n nay v i s pht tri n c a li u php gen m ra c h i cho ng i b nh ng b nh nan y trong c HIV/AIDS. Em ch n ch ny do mu n tm hi u r h n v li u php gen v nh ng ng d ng c a n i u tr b nh trong y h c.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn N I DUNG

1. Hi u bi t chung v li u php gen.
-Khi ni m. -L ch s nghin c u. -Phn lo i. -Nh ng ng d ng ch y u.

2. Ch a HIV/AIDS b ng li u php gen.

- B nh HIV/AIDS - i u tr HIV/AIDS b ng li u php gen.

3.Tri n v ng

Vi t Nam.

1. Ti u bi t chung t i:liwWw.SinhHoc.edu.vn Hi li u chia s v u php gen

1.1. Khi ni m li u php gen.
Li u php gen (Gene therapy- GT) l t p h p cc k thu t therapya gen li u php (gen lnh hay gen c n thi t) vo t bo ng i b nh thay th , s a ch a, ki m ch ho c ph c h i gen b h ng v ch a cc b nh do r i lo n di truy n.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn
1.2. L ch s nghin c u.
1960: D n u tin xu t s d ng gen trong s n xu t cc ch ph m i u tr b nh ng i c thnh l p. 19701970-1990: k thu t chuy n gen pht tri n m nh. 1990: thnh cng u tin trong vi c ch a b nh b ng li u php gen. 1994: C h n 500 b nh nhn c i u tr b ng li u php gen cho nhi u lo i b nh khc nhau. 1999: Th nghi m ch a b nh thi u h t enzyme OTC d u tin, m ra tri n v ng m i trong i u tr b nh nan y. Nh ng n m g n y, hng nghn b nh nhn b b nh x nang, ung th v c bi t l HIV c i u tr b ng li u php gen.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn
1.3. Phn lo i
Li u php gen c chia ra lm hai nhm c b n l li u php gen soma v li u php gen giao t (li u php gen t bo m m). Li u php gen soma (Somatic Gene Therapy): L ph ng php i u tr thay th ho c s a ch a cc gen h ng, gen b nh c a t bo soma trong c th ng i b nh, gip ng i b nh c th c cu c s ng bnh th ng. Cc lo i t bo th ng c s d ng trong li u php gen soma: t bo lympho, nguyn bo s i, t bo g c, t bo gan, t bo bi u b Li u php gen t bo m m (Germline Gene Therepy): L ph ng php i u tr , s a ch a ho c thay th gen h ng cho cc giao t (tinh trng ho c t bo tr ng) nh m t o ra th h sau bnh th ng. Hi n nay li u php gen t bo m m v n l v n ang c tranh lu n trn th gi i ch y u l v n o c v nhn o nh v n nhn b n ng i.

Ti Nhung ngsd tng ch y u. i: wWw.SinhHoc.edu.vn 1.4. li chia

- Li u php gen i u tr v ch a tr cc b nh do r i lo n di truy n:
M t s gen b h ng ho c m t c u trc bnh th ng c th gy t vong giai o n s m n u khng c ch a tr ho c l i di ch ng v di truy n cho th h sau. M t s b nh i n hnh: b nh thi u h t t h p mi n d ch tr m tr ng, b nh thi u mu h ng c u li m, b nh mu kh ng, b nh vim ph i c p, b nh x nang, b nh tim b m sinh, b nh ti u ng, b nh nghi n r u, b nh tm th n phn li t, hnh vi t i ph m do gen - Li u php gen ch a cc b nh do nhi m trng: C r t nhi u b nh hi m ngho c nguyn nhn l do vi khu n, vius gy nn nh ung th , lao, HIVgy thi t h i to l n v kinh t v s c kho con ng i. Ngy nay, nh ng b nh nguy hi m ny c i u tr b ng nhi u ph ng php khc nhau v li u php gen l m t trong s .

2. Ch a tr HIV/AIDS b ng li u php gen.

2.1. B nh HIV/AIDS. B nh AIDS(acquired immuno deficiency
syndrome) l h i ch ng suy gi m mi n d ch do nhi m virus HIV(Human immunoimmunodeficiency virus), lm m t s c khng c a c th v i cc tc nhn gy b nh c th d n n ung th ho c t vong. B nh AIDS c pht hi n l n u tin t i M vo n m 1981 v cho n nay n tr thnh c n b nh th k mang l i n i kinh hong cho ton nhn lo i, n m 2009 c trn 40 tri u ng i nhi m HIV trn th gi i trong c kho ng 2,5 tri u tr em v Vi t Nam l kho ng 311 000 ng i tnh n n m 2010. 2010.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn

Ti B nhchia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn 2.1. li u HIV/AIDS(ti p).

- H gen c a HIV c kch th c kho ng 10kb bao g m 9 gen chnh: gag, pol, env, vif, tat, vpu, nef, vpr v rev.

Sau khi xm nhi m vo t bo ng i, h gen c a HIV g n v ho nh p vo h gen c a ng i t o nn d ng ti n HIV (provirus) v s t bo lympho T v cc t bo c th m quy n mi n d ch khc, gy suy gi m mi n d ch ng i m c ph i. Trong nh ng i u ki n nh t nh, d ng ti n virus HIV c th t o ra virus HIV m i, xm nhi m vo nhi u t bo khc nh t bo lympho B, i th c bo, b ch c u, t bo th n kinh v.v...gy suy gi m nhanh chng h mi n d ch c a ng i.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn
2.2. i u tr HIV/AIDS b ng li u php gen.
Cc h ng ch y u c a li u php gen trong i u tr nhi m HIV/AIDS. + S d ng vector chuy n cc gen li u php vo t bo nh m h n ch kh n ng xm nhi m v ti b n c a HIV. + Kch thch h th ng gen c a t bo, t ng c ng mi n d ch ch ng s pht tri n c a HIV. + S d ng cc gen t st (Suicide gene) bi n i lm cho cc t bo b ch t khi nhi m HIV. + T o vacine DNA phng ch ng nhi m HIV b ng cng ngh di truy n.

Ti li ch ng HIV/AIDS b ng cch c ch ho t ng c a gen u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn + Phng

c a HIV, ho c lm bi n i gen c a HIV:

Thi t k vector mang gen li u php

a vo t bo, c th ng i b nhi m HIV nh m ph c h i h th ng mi n d ch nh ng l i khng gy ph n ng ph b t l i cho ng i b nh. Cc vector li u php s d ng phng ch ng HIV/AIDS l andenovirus, AAV, oligonucletit, liposom v.v. Khi a cc vector ny vo t bo ly nhi m HIV th kh n ng ly nhi m HIV gi m i. M t s vector khc nh pCMVA9 (gen virus HIV1 c t b t m t m t s gen, ci thm promotor hCMV v tn hi u ng gi SD), ho c vector HIV chuy n d ch (mang gen GA, RRE v promotor hCMV) gp ph n ng n c n s sao chp, nhn b n c a HIV. Bn c nh cn m t s vector li u php khc nh : cc oligooligoantisens, ribozym,... ang c th nghi m nh m h n ch s xm nhi m, h n ch kh n ng sao chp, nhn b n c a HIV.

+ Phng ch ng HIV/AIDS b ng t ng c mi n d ch t bo:

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn
ng

Ng i ta s d ng cc gen t bi n Rev10, gen t ng c ng ho t ng c a cc gen cytokin t ng h p cc protein p ng mi n d ch. Cytokin c nhi u lo i khc nhau, trong cc interferon (IFN , IFN v IFN ) l quan tr ng nh t. Interferon ng n c n s xm nhi m c a cc lo i virus trong c HIV. Cytokin c t ng h p ch y u t t bo lympho T, trong c nhm interleukin (IL1, IL2, ..., IL13) m ch y u l interleukin IL2 c tc d ng kch thch t ng sinh c a t bo lympho TCD4 , ng th i kh ng ch s sao chp, nhn b n c a HIV.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn
+S d ng gen t st v gen ct :

Khi HIV m i xm nhi m vo t bo, b ng li u php

a cc gen t st Thymidin kinase ph i h p v i thu c ch ng virus GCV (ganciclovir), t o thnh ph c h p ganciclovirganciclovirphotphat(GCV- GCVphotphat(GCV-P). GCV-P c ch ho t ng c a enzyme DNA polymerase, lm cho qu trnh ti b n gen b ng ng, s phn chia t bo b gin o n, t bo co l i v ch t d n. T bo nhi m HIV b ch t s h n ch kh n ng ly lan HIV trong c th Cc gen c t c chuy n vo t bo, cc c t t o thnh gy bi n i c u trc th th h n ch kh n ng xm nhi m c a HIV. Cc li u php s d ng gen c t m i ch dng l i m c th nghi m v ang ti p t c c nghin c u

Ti ili uutrchia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn + HIV/AIDS b ng vaccin DNA:

Vaccin DNA khc v i cc lo i vaccin khc ch
vaccin vaccin DNA l ph c h p cc gen, khi d a vo t bo cc gen c ti b n, phin m v d ch m trong t bo t o nn cc lo i protein li u php t ng ng. Protein li u php c tc d ng ng n c n s xm nh p c a HIV, ho c c ch s nhn ln c a HIV trong t bo. Hi n nay, vaccin DNA v ang c th nghi m trn chu t t k t qu t t, m ra m t tri n v ng m i trong i u tr HIV/AIDS cho ng i b ng vaccin DNA.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn
3. Tri n v ng c a li u php gen Vi t Nam.
Hi n nay nh ng nghin c u v li u php gen trong ch a tr cc b nh n c ta v n ch a pht tri n. Nh ng do c s quan tm c a nh n c c ng nh s nghin c u mi t mi c a i ng cc nh khoa h c Vi t Nam trong v ngoi n c th chng ta c th tin t ng r ng trong m t t ng lai khng xa li u php gen trong ch a tr cc b nh cho con ng i s t ng b c pht tri n v g t hi c nhi u thnh cng.

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn

K T LU N
M c d l m t l nh v c nghin c u m i m nh ng li u php gen ang ngy cng kh ng nh vai tr c a mnh trong nghin c u, ch a tr b nh v i u c ch ng minh qua nh ng thnh cng m li u php gen t c. V v y ta c th hy v ng vo nh ng thnh cng ti p theo c a li u php gen trong l nh v c y t m c th l ch a tr thnh cng cc b nh nan y nh ung th , HIV/AIDS

Ti li u chia s t i: wWw.SinhHoc.edu.vn

XIN CHN THNH C M N!